製薬大手ノバルティスファーマは２６日、目の遺伝性難病の治療薬「ルクスターナ」について、厚生労働省から製造販売の承認を受けたと発表した。先駆けて承認された米国での価格は両目で８５万ドル（約１億２０００万円）で、日本でも高額となることが見込まれる。
遺伝子治療薬は、目の病気では国内初となる。難病「遺伝性網膜ジストロフィー」のうち、「ＲＰＥ６５」という遺伝子に異常がある患者が対象だ。網膜の光を感じ取る機能が低下し、半数以上は１０代後半までに失明に至るが、これまで有力な治療法がなかった。
治療では、両目の網膜下に薬を１回ずつ注射し、正常な遺伝子を細胞に送り込む。投与対象は、網膜に光を感じ取る細胞が残っていることが条件で、同社は５年間で１５人程度を見込む。
薬の公定価格（薬価）は今後、中央社会保険医療協議会（中医協）で審議される。これまでの国内最高額は、全身の筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮（いしゅく）症」（ＳＭＡ）の遺伝子治療薬で２０２０年に承認された「ゾルゲンスマ」の１億６７０７万円となっている。